Treåring kreftfri etter ny behandling: – Hadde nok ikke overlevd uten

En dødssyk tre år gammel gutt fra USA har blitt erklært kreftfri etter at han fikk en ny, eksperimentell CAR-T-behandling, skriver Gizmodo.

Det kommer frem i en kasusrapport publisert i New England Journal of Medicine. Det betyr at forskerne beskriver hva som skjedde med én enkelt pasient, ikke resultatene fra en større studie.

Artikkelen beskriver at gutten led av den sjeldne kreftformen hepatoblastom. Dette er en kreft i leveren som nesten utelukkende rammer barn. Det oppdages kun 1,5 tilfeller per million barn hvert år. Guttens sykdom hadde også spredd seg til skjelettet og lungene.

Reddet av behandlingen

– Denne studien er kjempelovende. Jeg synes det er veldig, veldig bra. 

Det sier Else Marit Inderberg til forskning.no. Hun som er kreftforsker ved Oslo universitetssykehus.

Inderberg viser til studien som forklarer at gutten hadde fått tre runder med cellegift, uten god respons fra kroppen.

– Gutten hadde nok ikke overlevd hvis ikke han hadde fått denne behandlingen, sier hun.

Foreløpig er gutten fulgt opp i ett år. Derfor kan man ikke utelukke tilbakefall. Likevel er Inderberg optimistisk.

– Resultatet er utrolig oppmuntrende for alle som jobber med dette, sier hun.

Kreften forsvant etter to doser

Gutten deltar i en større studie som heter CARE-studien. Mellom 18 og 30 pasienter med tilsvarende leverkreft skal bli inkludert i studien. Den er ventet å være ferdig neste sommer.

Treåringen fikk to infusjoner med CAR-T-celler fra sitt eget immunforsvar. Den nyskapende behandlingen går ut på at T-celler – en form for immunceller – hentes ut fra pasienten. Cellene genredigeres slik at de kan jakte seg frem til og drepe kreftceller, som forskning.no har omtalt tidligere. 

Infusjonene skjedde med åtte ukers mellomrom. 

Allerede etter første dose responderte kroppen på behandlingen, og etter andre dose så det ut som at sykdommen i kroppen forsvant. 

Ett år senere er han fortsatt kreftfri. 

T-cellene dreper kreftceller

CAR-T-celleterapi er en behandling som allerede blir brukt mot blodkrefttyper som leukemi og lymfekreft. 

Når T-cellene genredigeres puttes det inn et gen for en kunstig reseptor, som gjør at T-cellene gjenkjenner kreftceller.

T-cellene vil da se ting på overflaten av kreftceller som ikke skal være der. Det gir et signal til T-cellene om å drepe kreftcellen når de blir satt inn i pasientens kropp igjen. 

Vanskeligere å behandle solide svulster

Treåringen hadde en solid svulst i leveren som ikke responderte på cellegift. Solide svulster har heller ikke respondert godt på CAR-T-celleterapi tidligere.

Det er få ting på overflaten av en kreftcelle som skiller seg ut fra en vanlig celle. Derfor kan friske celler bli drept ved CAR-T-celleterapi.

– Hvis man har et helt organ som blir angrepet, som i dette tilfellet var leveren, så kan man jo ikke leve uten den, forklarer Inderberg.

Forskerne må være helt sikre på at målet som T-cellene blir rettet mot ikke finnes på friske celler, slik at de ikke dreper de friske cellene i for eksempel leveren. 

Ved leukemi svømmer kreftcellene i blodet, mens en solid svulst er godt beskyttet av andre celletyper og støttevev. Dette hjelper svulsten med å vokse. Støttevevet beskytter også mot at T-cellene klarer å trenge ordentlig inn og drepe kreftcellene. 

Derfor er det spesielt vanskelig å behandle solide svulster med CAR-T-celleterapi.

Ny tilnærming til behandlingen

I studien er det brukt en ny tilnærming til CAR-T-celleterapi. De har satt inn to andre gener, Interleukin-15 og Interleukin-21, i tillegg til de vanlige. 

– Jeg tror ikke det har vært prøvd så mange ganger å sette inn de to sammen, sier Inderberg.

Resultatene viser at disse T-cellene lever lenger etter at man har gitt dem til pasienten. Dette kan føre til at cellene hindrer tilbakefall. 

En «suicide switch» er satt inn i T-cellene

Inderberg forklarer at CAR-T-celleterapi ikke er en behandling uten konsekvenser.

– Her så det ut som det gikk relativt bra, men det er en tøff behandling. De fleste vil nok ha sterke influensalignende symptomer. 

T-cellene kan bli for aktiverte hvis det er mange kreftceller. Da kan de produsere masse signalmolekyler som gjør at pasienten får en sterk immunreaksjon. Hvis det skjer, må pasienten få steroider og enda sterkere medisin for å stoppe reaksjonen.

For å forhindre at pasienten skal bli veldig syk av behandlingen, har de satt noe som kalles en «suicide switch» inn i T-cellene. Da kan de gi noe til pasienten som gjør at T-cellene de har satt inn blir borte dersom de er for skadelige.

–De har ikke brukt det i denne studien, men de har muligheten hvis det skulle gå galt, sier Inderberg.

Behandlingen vil først bli godkjent i USA

Studien er i et tidlig stadium, det er en såkalt fase én-studie. Behandlingsmetoden må gjennom fase to og fase tre før den eventuelt kan bli godkjent.

Inderberg mener at hvis behandlingen fortsetter å vise god effekt på barn som ikke har noen andre alternativer, kan det hende den blir godkjent raskere. 

Hun påpeker også at ved såpass sjeldne krefttyper er markedet så lite at behandlingen sannsynligvis ikke vil bli veldig tilgjengelig. 

– De som har gjennomført studien: Baylor College, Texas Children's Hospital og Fred Hutchinson Cancer Center, er veldig erfarne med denne typen terapi. De er veldig langt fremme, sier Inderberg.

– Jeg tror behandlingen først vil bli godkjent i USA. Vi kan produsere det i Norge også, men det tar nok lang tid før det blir godkjent her.

Referanse:

David Steffin m.fl.: «Complete Regression of Hepatoblastoma after Interleukin-15– and Interleukin-21–Coexpressing CAR T-Cell Therapy», New England Journal of Medicine, 9. september 2026

LES OGSÅ:

Noe er i ferd med å skje i behandlingen av autoimmune sykdommer

Benmargskreft: − Det er revolusjonerende, sier overlege

Opptatt av helse, psykologi og kropp?

Mat hjernen med nyheter fra forskning.no om sykdommer, psykologi, kosthold, sex, trening og andre av kroppens mysterier.

Meld meg på nyhetsbrev