En norske spesialist påpeker at mitokondrietransplantasjon innenfor barnekardiologi er basert på arbeidene fra én forskningsgruppe, og at det vil ta mange år å undersøke nytte og risiko i større skala.
(Illustrasjonsfoto: DudnikPhoto / Shutterstock / NTB scanpix)
Reddet hjertesyke barn med biter av friske celler
Forskere har funnet ut hvordan de kan styrke svake barnehjerter ved å sprøyte inn friske mitokondrier i den skadede hjertemuskelen.
Den nye teknikken er utviklet av doktor og hjertespesialist James McCully som har brukt flere år på å utvikle metoden, som allerede har blitt testet ut på hjertesyke barn ved et sykehus i Boston med godt resultat.
Mitokondriene er organeller, det vil si organer i cellene som blant annet bidrar til å forsyner cellene med energi. Transplantasjon av mitokondrier kan hjelpe barn med svake hjerter til å overvinne en tilstand som kalles iskemi der blodstrømmen til hjertemusklene er redusert og gjør at de små strukturene inne i hjertecellene, mitokondriene, forblir skadet.
Iskemisk hjertesykdom skyldes for liten blodtilførsel til selve hjertemuskelen. Tilstanden er sjelden hos barn.
Selv om blodstrømmen vender tilbake til hjertet, er mitokondriene fortsatt skadet og hindrer hjertet i å pumpe blod slik det skal. De amerikanske forskerne har nå altså forsøkt å hente friske mitokondrier fra friske muskler i pasientens egen kropp.
Metoden ble beskrevet i en forskningsartikkel i 2016.
En av de første som fikk nyte godt av den revolusjonerende behandlingsmåten er 3 år gamle Avery Gagnon. Hun er ifølge en pressemelding fra sykehuset i live i dag på grunn av en mitokondrietransplantasjon.
Avery ble født i desember 2015. Hun ble diagnostisert med en kompleks medfødt hjertesykdom. I løpet av de neste månedene gikk hun gjennom flere hjerteoperasjoner.
Etter hvert dukket det opp komplikasjoner, som iskemi, hjertet hennes ble svakere og sjansene for å overleve var små. Hun ble holdt i live ved en hjerte-lungemaskin og for hver dag som gikk ble det mindre og mindre sannsynlig at hun noen gang kunne bli frisk.
Prøvde den nye metoden
Hjerteforsker James McCully og hjertekirurg Sitaram Emani foreslo å prøve å redde hjertet hennes med en mitokondrietransplantasjon. Etter flere års forskning og datainnsamling i laboratoriet, var teamet nå klare til å prøve ut den eksperimentelle behandlingen på pasienter.
På det tidspunktet hadde de bare gjennomført mitokondrietransplantasjoner til noen få andre barn. Behandlingen ble tilbudt Avery, og foreldre som var villige til å prøve.
Emani tok ut et stykke vev på størrelse med et viskelær fra bunnen av snittet som ble brukt ved en tidligere operasjon. Deretter ble transplantasjonen forberedt. Mindre enn 30 minutter senere injiserte Emani rensede mitokondrier direkte inn i områdene av Averys svekkede hjertemuskel, noe som skulle gi hjerte et energiløft. Etter en lengre periode vil mitokondriene bevege seg inn i cellene.
Men Averys hjertefunksjon forbedret seg umiddelbart, men falt så litt tilbake og foreldrene begynte å bekymre seg. Det viste seg likevel at Avery bare trengte litt tid før de rensede mitokondriene skulle gjøre sin virkning fullt ut. Snart ble Averys hjerte sterkere og det ble mulig å komme ut av hjerte-lungemaskinen som hadde holdt henne i live.
Nå prøvd på tolv barn
I dag har de to legene gitt mitokondrietransplantasjon til tolv pasienter og har sett gode resultater. Det gjør at de har begynt å undersøke om det finnes flere bruksområder for behandlingen.
- Vi tror behandlingen kan brukes ved alle viktige typer av hjerteoperasjoner for å sette fart i helbredelsen, sier Emani i pressemeldingen.
- Nå har vi demonstrert at det virket på hjerte og vi ønsker å utvide til andre organer og andre sykdommer.
Emani bekrefter i en kommentar til forskning.no at de foreløpig har brukt metoden med godt resultat på tolv barn.
- Heldigvis er iskemisk hjertesykdom sjelden blant barn. Vi tror det kan være mulig å bruke metoden ved andre behandlinger og aldersgrupper og vi utforsker for tiden disse mulighetene og utvikler passende kliniske tester til å prøve ut effekten, sier han.
Sjelden tilstand
Henrik Holmstrøm, professor i pediatri, sier at han har stor respekt for forskerne ved Boston Children’s hospital, men at det ennå er for tidlig å si om dette kan bli en aktuell behandlingsmåte. Han vil likevel presisere at hensikten med mitokondrietransplantasjon ikke er å gi en generell behandling for barn med hjertefeil.
- Den er tenkt å styrke en ødelagt hjertemuskel, noe som er en sjelden problemstilling hos barn, påpeker kardiologen fra barnehjerteseksjonen ved Rikshospitalet.
- Rapporten beskriver en snarvei fra dyreforsøk til behandling av noen pasienter i desperate situasjoner. Det det er viktig at foreldre til barn med hjertefeil ikke får urealistiske forventinger av denne rapporten fordi erfaringen viser at ikke alle nye metoder viser seg å holde mål over tid.
- Det kan godt være at dette blir en metode, men det er ikke mulig å vurdere det mer konkret ennå, sier han.
- Vi hadde for 20 år siden stor tro på at stamceller skulle kunne brukes til å styrke ødelagt hjertevev, men det har fortsatt ikke fått en plass i behandlingen.
Den norske kardiologen er engstelig for at foreldre med hjertesyke barn kan få falske forhåpninger.
- Metoden er brukt på en sjelden problemstilling. Iskemisk hjertesykdom hos barn er sjelden, men kan oppstå i forbindelse med operasjoner der man flytter kransarteriene og de blir tette, forklarer han.
I dag behandles barn med denne lidelsen omtrent slik man behandler voksne med hjerteinfarkt der man forsøker å hjelpe det skadede hjertet til å reparere seg selv.
Har håp
Den norske spesialisten påpeker at mitokondrietransplantasjon innenfor barnekardiologi er basert på arbeidene fra én forskningsgruppe, og det vil ta mange år å undersøke nytte og risiko i større skala.
- Vi kan likevel tillate oss å håpe at det vil komme til anvendelse etter hvert og at raske utviklingen innenfor bioteknologi gir oss flere nye behandlingsprinsipper. Vanligvis er det en lang vei fra de første testene til klinisk bruk, men vi følger med på det som rapporteres internasjonalt, sier Holmstrøm.
Han ser ikke bort fra at mitokondrietransplantasjoner kan være en metode som er på vei i flere sammenhenger. En lignende metode er nemlig også testet ut på dyr av forskere ved Universitetet i Oslo, som en mulig metode til å behandle pasienter med hjerneslag.
Mus med påført hjerneslag fikk tilført friske mitokondrier og forskerne konstaterte at de friske mitokondriene tok plass i de syke musenes skadede nerveceller og bidro til økt overlevelse.
Referanse:
James D. McCully m.fl: Mitochondrial transplantation for therapeutic use, Clinical and Translational Medicine , 2016
