Nummenhet er en av tidlige symptomer på MS. Sykdommen fører til at nerveoverføringer mellom kroppsdeler og hjernen svekkes.

Stamcelle­behandling er både effektiv og sikker ved alvorlig MS

Stamcelle-transplantasjon reduserer symptomene hos to av tre med MS, viser svensk studie. – En veldig god nyhet for pasientgruppen at behandlingen kan kurere MS, eller gi langvarig bedring, sier norsk MS-forsker i Bergen.

Multippel sklerose, MS, er en kronisk, nevrologisk sykdom som kan føre til funksjonsnedsettelser.

Stamcelletransplantasjon har lenge vært prøvd ut som alternativ behandling mot MS. Behandlingen dekkes foreløpig ikke av det norske helsevesenet.

Mange norske pasienter har derfor vært så utålmodige at de har betalt av egen lomme for å få stamcelle-behandling i utlandet.

Men det har vært usikkerhet knyttet til hvor godt behandlingen fungerer over tid. Nå tyder en studie ved Uppsala universitet på at behandlingen er sikker og effektiv.

Bruker pasientens egne stamceller

MS er en autoimmun sykdom. Pasientens eget immunforsvar går løs på nerveceller i hjernen og ryggmargen.

Stamcellebehandling går ut på å nullstille immunapparatet. Behandlingen brukes mest ved blodkreft. 

Blod-stamceller tas først ut fra pasientens egen beinmarg. Pasienten får så sterke cellegifter. Deretter blir stamcellene satt inn i kroppen igjen.

To av tre blir kvitt MS lenge

Forskerne fulgte opp 174 svenske pasienter som hadde fått stamcellebehandling.

Pasientene hadde hatt sykdommen i mer enn tre år i snitt. De hadde også prøvd to vanlige legemidler før de fikk transplantasjon.

Pasientene som får stamcellebehandling blir både bedre og stabile i lang tid, ifølge en forsker ved Uppsala universitet.

– Hos over halvparten av pasientene ble symptomene forbedret. Og to av tre var kvitt sykdomsaktivitet i ti år, oppsummerer forskeren Joachim Burman ved Uppsala universitet i en pressemelding.

Færre tilbakefall

Pasientene hadde i snitt 1,7 tilbakefall før de fikk behandlingen. Under oppfølgingen hadde de ett tilbakefall, i snitt.

Gjennomsnittlig oppfølgingstid var 5,5 år.

Tre av fire (73 prosent) hadde ingen sykdomsaktivitet etter fem år.

To av tre (65 prosent) hadde ingen sykdomsaktivitet etter ti år.

Blant pasienter som hadde nedsatt funksjon før behandling, ble over halvparten bedre. 37 prosent av dem var stabile. 

Mens 9 prosent ble verre.

– Vi mener resultatet taler for at behandlingen bør brukes mer. Og at man bør inkludere stamcelletransplantasjon som en standard behandling for personer med MS, sier Burman.

Veldig betryggende resultat

– Resultatene fra denne studien er veldig gode og betryggende, sier Øivind Fredvik Grytten Torkildsen til forskning.no.

Han er professor ved Universitetet i Bergen og overlege ved Haukeland universitetssjukehus.

Særlig er de gode effektene over tid, en viktig nyhet, mener Torkildsen.

Han jobber med en lignende, norsk MS-studie.

Viktig svar at bedringen vedvarer lenge

– Effekten av behandlingen ser ut til å holde seg lenge. De fleste har sluppet unna aktivitet i sykdommen i minst fem år. Noen er fulgt opp i ti år, og der ser vi også lite sykdomsaktivitet, sier Torkildsen.

Man vet fra før at behandlingen har hatt umiddelbar effekt i tiden rett etter stamcellebehandling. Men forskerne har vært usikre på hvor lenge effekten ville holde seg, forklarer Torkildsen.

– Denne studien gir et viktig svar på dette. Den viser at effekten av behandlingen og bedringen ser ut til å vedvare lenge.

–Særlig de gode effektene over tid er en viktig nyhet, sier Øiind Fredvik Grytten Torkildsen Han er professor ved Universitetet i Bergen og overlege ved Haukeland universitetssjukehus.

Kan kanskje kurere MS

Stamcelletransplantasjon mot MS er en tøff behandling, forklarer Torkildsen.

– Derfor kan man si at det kanskje ikke er verdt det om effekten holder seg i to år, før man får tilbakefall, forklarer han.

Det at behandlingseffekten ser ut til å vare i årevis, gjør at metoden er verdt å satse på for flere, mener han.

– Det veldig gode nyheter for denne store pasientgruppen dersom stamcellebehandling rett og slett kan kurere MS. Eller gi langvarig bedring, sier Torkildsen.

Ikke kontrollgruppe

Riktignok har ikke den svenske studien kontrollgruppe.

Derfor kan man ikke si om stamcellebehandling er bedre enn de nyere bremsemedisinene på markedet.

– Men dette er likevel gode resultater, særlig siden den er så omfattende med så mange pasienter som er med, sier Torkildsen.

Den er også nyttig sett i forhold til at bremsemedisinene kan gi en del bivirkninger hos noen, sier Torkildsen.

Ligner på norske resultater

Torkildsen er involvert i den norske MS-studien som pågår. Den er randomisert med kontrollgruppe, og startet i 2018.

Men den såkalte RAM-MS-studien er blitt forsinket. Dels på grunn av covid 19-pandemien.

De skal ha med 100 personer og så langt har de inkludert 88 pasienter.

– Erfaringene våre med stamcellebehandling er gode. De samsvarer godt med resultatene i den svenske studien. Både når det gjelder hvor god og langvarige effekten er, sier Torkildsen.

Metoden de bruker er identisk med den som er brukt i den svenske studien.

De regner med å ha resultatene fra RAM-MS-studien klare om to og et halvt år.

Multippel sklerose:

MS er en autoimmun sykdom der immunforsvaret angriper nervesystemet. Forløpet varierer betydelig fra person til person. 

Tidlige symptomer kan være tretthet, hukommelses- og konsentrasjonsvansker, svimmelhet, nummenhet, prikkende hudfølelse, synsproblemer. 

Manglende nervesignaler kan føre til talevansker, koordinasjonsproblemer, svekket muskelkraft, stive muskler, synsnedsettelse.

Dette kan føre til balanseproblemer og etter hvert lammelser.

Sykdommen gir også kognitive vansker.

MS er en av de vanligste årsakene til nevrologisk funksjonsnedsettelse hos unge voksne. Kvinner rammes dobbelt så ofte som menn av sykdommen.

Hjelper bare ved attakkpreget MS

Stamcellebehandling slår ut immunforsvaret og anses å hjelpe bare ved attakkpreget MS. Og for dem som ikke har hatt effekt av bremsemedisin.

Attakkpreget MS betyr gjentatte tilbakefall med forverring av symptomer. Fulgt av stabile perioder. I studien ble derfor pasienter med progressiv MS ikke med. 

– Man anser i dag at immunforsvaret spiller en mindre viktig rolle ved progressiv MS og at andre sykdomsprosesser er er viktigere, såkalt nevrodegenerasjon. Det forklarer Joachim Burman ved Uppsala universitet i en e-post til forskning.no. 

Nevrodegenerasjon betyr sykdommer som rammer hjernen ryggmargen eller nerver ved at nervevevet gradvis brytes ned.

– Vi kan ikke påvirke nevrodegenerasjonen med vår behandling, og derfor fortsetter de fleste som har progressiv MS å bli dårligere til tross for behandling, ifølge Burman.

Effekt sammenlignet med bremsemedisiner

Tidligere studier har vist at behandlingen kan gi bedre effekt enn standard behandling med bremsemedisiner. 

I pilotstudier har opptil 70 - 80 prosent av deltakerne fått stagnert sykdomsutviklingen de første to til fem årene.

Til sammenligning har bare 30 - 40 prosent ikke hatt noen form for ny sykdomsaktivitet de første to årene i studier med de sterkeste standard medisinene mot attakkpreget MS.

Trygg behandling

Den svenske studien har også undersøkt om pasientene fikk plager av behandlingen. Feber og infeksjoner var de vanligste bivirkningene. 

Alvorlige bivirkninger var uvanlig.

– Ingen døde som følge av behandlingen, sier Burman.

Bare fem personer måtte innlegges til kortvarig intensivbehandling.

Resultatene viser at cellegift-behandling i kombinasjon med blodstamcelle-transplantasjon kan gis på en sikker måte i vanlig helsevesen, mener Burman.

Referanse:

T. Silfverberg mf: Haematopoietic stem cell transplantation for treatment of relapsing-remitting multiple sclerosis in Sweden: an observational cohort study. Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry, 25. september 2023. 

LES OGSÅ:

Få med deg ny forskning

Powered by Labrador CMS