Én enkelt behandling kan gi svært langvarig kolesterolsenkning: – Noe radikalt nytt
I en liten, ny studie har forskere for første gang vist at genterapi kan senke det «dårlige» LDL-kolesterolet kraftig. Bare én behandling med drypp i armen kan i beste fall redusere risikoen for hjerte- og karsykdom resten av livet.
Nesten hvert fjerde dødsfall i Norge skyldes hjerte- og karlidelser. Professor Kjetil Retterstøl håper at en helt ny genbehandling kan bli et vendepunkt.(Foto: Carina Knudsen/UiO)
De første genterapiene på sjeldne sykdommer hos mennesker kom for drøyt ti år siden.
Nå har forskere for aller første gang klart å utvikle genbehandling for en viktig risikofaktor knyttet til hjerte- og karsykdommer: Høyt LDL-kolesterol.
Om lag 10.000 nordmenn dør av hjerte-og karlidelser hvert år.
– Prinsippet bak denne behandlingen er noe radikalt nytt.
– Man endrer på et gen i arvematerialet vårt, forklarer professor Kjetil Retterstøl ved Universitetet i Oslo (UiO).
– Virker veldig lovende
Dersom genterapien mot høyt LDL-kolesterol viser seg å være trygg og effektiv, kan mange pasienter gå fra livslang medisinering til en form for «vaksine» mot det høye kolesterolet.
– Jeg synes dette virker veldig lovende, sier eksperten på hjerte- og karsykdommer.
Retterstøl forteller at han har vært informert om at denne potensielt banebrytende studien var på vei.
Nærmest noe futuristisk
– Dette virker jo nærmest som noe futuristisk.
– Det vil ikke komme på apoteket de nærmeste årene. Men jeg tror at dette er noe som vil komme etter hvert.
Retterstøl er også optimist med tanke på at lignende genbehandlinger vil kunne komme for flere andre sykdommer som rammer mange mennesker, ikke bare sjeldne lidelser slik vi har sett til nå.
Ifølge The New York Times omtaler flere eksperter på hjertelidelser denne nye teknologien som en potensiell «game changer».
10.000 dødsfall hvert år
I Norge dør det nå omtrent 10.000 mennesker i året av hjerte- og karsykdommer.
Dette tilsvarer rundt 23 prosent av alle dødsfall i Norge.
Kilde: Folkehelseinstituttet
Bare 35 pasienter
Studien som er publisert i tidsskriftet The New England Journal of Medicine, omfattet bare 35 pasienter som fikk én enkelt behandling med drypp i armen.
Pasientene som mottok den høyeste dosen, fikk opptil 62 prosent lavere LDL-kolesterol.
Og effekten var observerbar opptil 18 måneder senere hos pasienter.
Kort forklart handler det om å skru av et gen i leveren som heter PCSK9. Dette genet bidrar til høyere LDL-kolesterol i blodet.
Annonse
De nyeste kolesterolsenkende legemidlene, såkalte PCSK9-hemmere, har i flere år vært så kostbare at norske helsemyndigheter har begrenset hvem som får dem på blå resept. Først etter flere runder med anbud og prispress er tilgangen nå blitt utvidet.
Forskningen på den nye genterapien er ledet av det amerikanske biotekselskapet Verve Therapeutics. Pasienter i flere land deltok.
Selv om et kommersielt selskap står bak forskningen, sier forskere bak studien at de ser for seg at dette ikke skal bli nok en ekstremt kostbar genterapi.
Målet er i stedet å utvikle en behandling som kan bli en del av primærhelsetjenesten og brukes forebyggende av millioner av mennesker mot høyt kolesterol og risiko for hjerte- og karsykdom.
The New York Times forklarer prinsippet for genbehandlingen slik:
Pasientene i studien fikk en infusjon i armen som inneholdt en genredigerende «maskin». Dette er en slags mikroskopisk molekylfabrikk pakket inn i et fettlag.
De fettkledde partiklene transporteres med blodet direkte til leveren. Der tas de opp av levercellene, som fjerner fettkappen rundt dem.
Deretter beveger genredigeringsmaskinen seg langs DNA-et i levercellene, helt til den finner målet sitt: Genet som kalles PCSK9.
Her bytter «maskinen» ut én enkelt DNA-bokstav i genet med en annen. En liten endring som setter PCSK9-genet ut av spill og hindrer cellene i å produsere PCSK9-proteinet.
Resultatet er at leveren fjerner mer LDL-kolesterol fra blodet, slik at kolesterolnivået blir lavere.
Slik finner den genredigerende «maskinen» veien inn i levercellen.(Illustrasjon fra studien)
Større studie på gang
Professor Kjetil Retterstøl sier at det spennende nå blir å følge med på om den positive effekten av genredigering i leveren hos pasientene, er holdbar over tid.
– Så langt ser det ut som at det kan bli tilfelle.
Det er også et spørsmål om det vil dukke opp bivirkninger.
Forskerne i USA legger nå planer for en større studie med rundt 200 pasienter.
Annonse
Retterstøl vil ikke bli overrasket om mange kommer til å være skeptiske til varig endring av gener inne i mennesker.
– Men er alternativet å få hjerteinfarkt i nokså ung alder, og det handler om livet, så tror jeg dette er en risiko mange vil ta.
