Baby har fått verdens første personlige genterapi med CRISPR
Gutten har en sjelden sykdom og viser tegn til bedring etter behandlingen, ifølge forskerne.
Den lille gutten sammen med forskerne Rebecca Ahrens-Nicklas og Kiran Musunuru.(Foto: Children’s Hospital of Philadelphia)
OliverNybergJournalist i Videnskab.dk
Publisert
Den lille gutten er nå den første i verden som har fått personlig genterapi med CRISPR-teknologien. Det skriver New Scientist.
– Han viser noen tidlige tegn på bedring, sier Rebecca Ahrens-Nicklas fra Children’s Hospital of Philadelphia i Pennsylvania i USA, ifølge New Scientist.
Forskerne har publisert detaljene om behandlingen så raskt som mulig for å inspirere andre. Det forteller en annen av forskerne bak behandlingen, Kiran Musunuru.
– Jeg tror ikke jeg overdriver når jeg sier at dette er fremtiden for medisinfeltet, sier han til New Scientist.
Forskerne vil riktignok ennå ikke trekke noen endelig konklusjon om hvor godt behandlingen har virket.
Sjelden gensykdom
Den lille gutten ble født med en sjelden genetisk sykdom.
Gutten hadde arvet mutasjoner i begge kopiene av et gen som er viktig for leverfunksjonen.
På grunn av mutasjonene var kroppen hans ute av stand til å produsere et bestemt enzym.
Dette førte til at ammoniakk hopet seg opp i blodet hans når kroppen brøt ned visse proteiner.
Tilstanden skader hjernen, og mer enn halvparten av barna med denne tilstanden dør av den, forteller Rebecca Ahrens-Nicklas til New Scientist.
Gutten sammen med familien sin etter behandlingen.(Foto: Children’s Hospital of Philadelphia)
